Luigi Naldini eletto membro della National Academy of Medicine

Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e professore ordinario all’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, è stato eletto membro internazionale della National Academy of Medicine (NAM) degli Stati Uniti. L’istituzione, tra i principali organismi scientifici americani nel campo della salute e della biomedicina, ha riconosciuto il suo contributo allo sviluppo e all’applicazione clinica dei vettori lentivirali per il trasferimento genico.

La tecnologia sviluppata attraverso le ricerche di Naldini ha contribuito alla realizzazione di terapie per persone affette da gravi malattie genetiche ereditarie e tumori. Il riconoscimento valorizza un percorso scientifico che ha collegato la ricerca di laboratorio allo sviluppo di trattamenti clinici, con ricadute anche sul sistema della ricerca biomedica di Milano.

Per Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele, l’elezione rappresenta anche un riconoscimento del lavoro svolto dall’Istituto e dai gruppi di ricerca che, nel corso degli anni, hanno contribuito a trasformare le scoperte scientifiche in nuove opportunità terapeutiche.

Dalla ricerca all’approvazione delle terapie geniche

Un traguardo significativo è arrivato nel dicembre 2025, quando negli Stati Uniti è stata approvata una terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara malattia del sistema immunitario. Il trattamento si basa sulla piattaforma lentivirale sviluppata presso SR-Tiget ed è stato portato all’approvazione della Food and Drug Administration (FDA) attraverso un percorso di sviluppo guidato da Fondazione Telethon.

Secondo quanto comunicato dagli enti coinvolti, questo risultato ha reso Fondazione Telethon il primo ente non profit al mondo a portare una terapia genica dalla ricerca all’approvazione negli Stati Uniti attraverso un percorso di sviluppo guidato direttamente da un’organizzazione senza scopo di lucro.

Il risultato si inserisce in un percorso più ampio, costruito nel corso di decenni di ricerca sui vettori lentivirali. Questi strumenti consentono di trasferire materiale genetico nelle cellule e rappresentano una risorsa importante per lo sviluppo di trattamenti destinati a diverse patologie.

Sotto la guida di Naldini, SR-Tiget ha consolidato la propria attività integrando ricerca di base, sperimentazione clinica e sviluppo terapeutico. Le applicazioni della tecnologia comprendono la terapia genica ex vivo, realizzata modificando le cellule al di fuori dell’organismo prima di reintrodurle nel paziente, e quella in vivo, nella quale il materiale genetico viene trasferito direttamente nell’organismo. Tra gli ambiti di ricerca figurano anche l’immunoterapia oncologica e lo sviluppo di vaccini.

Secondo i dati riportati dall’Istituto, sette delle 18 terapie geniche approvate nell’Unione europea e 12 delle 32 autorizzate negli Stati Uniti si basano su vettori lentivirali. Numeri che evidenziano la diffusione di questa tecnologia nello sviluppo delle terapie avanzate.

Le terapie per le malattie genetiche rare

Tra i risultati scientifici legati all’attività di SR-Tiget figura anche lo sviluppo di una terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso. Il trattamento è stato successivamente concesso in licenza a Orchard Therapeutics e ha contribuito a dimostrare il potenziale del trasferimento genico basato su vettori lentivirali.

Un altro traguardo riguarda l’ADA-SCID, una grave immunodeficienza ereditaria. Nel 2016, la ricerca condotta presso l’Istituto ha portato all’approvazione in Europa della prima terapia genica ex vivo basata su cellule staminali per questa patologia. Fondazione Telethon continua a garantire la disponibilità del trattamento ai pazienti europei.

Questi risultati testimoniano il ruolo della ricerca traslazionale, che punta a trasformare le conoscenze scientifiche in trattamenti accessibili ai pazienti. Il percorso richiede competenze multidisciplinari, sperimentazioni cliniche, valutazioni regolatorie e un’organizzazione capace di sostenere lo sviluppo delle terapie anche oltre la fase iniziale della ricerca.

L’attività di SR-Tiget si inserisce in questo contesto, con l’obiettivo di ampliare le possibilità terapeutiche per le persone affette da malattie genetiche rare e di consolidare le applicazioni cliniche delle tecnologie sviluppate nei laboratori.

Il valore del lavoro di squadra

Commentando l’elezione alla National Academy of Medicine, Luigi Naldini ha sottolineato il contributo collettivo che ha reso possibile il percorso scientifico dell’Istituto.

«Sono profondamente onorato di essere stato eletto membro internazionale della National Academy of Medicine», ha dichiarato. «Considero questo riconoscimento come un omaggio all’Istituto che ho il privilegio di dirigere e ai tanti ricercatori e professionisti che, per oltre vent’anni, hanno contribuito a portare le terapie basate su vettori lentivirali dal laboratorio ai pazienti».

Naldini ha inoltre rivolto un ringraziamento ai pazienti e alle loro famiglie per la fiducia e la partecipazione alle attività di ricerca. «Continueremo a impegnarci per sviluppare ulteriormente queste terapie e renderle sempre più accessibili e sostenibili per chi ne ha bisogno», ha concluso.

L’elezione riconosce così il contributo di un percorso scientifico sviluppato a Milano e inserito in una rete internazionale di ricerca. Per SR-Tiget, Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele, la sfida resta tradurre i progressi della terapia genica in trattamenti efficaci, sostenibili e disponibili per un numero crescente di pazienti.